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Angeborene Bluterkrankung - Gentherapie hilft bei Thalassämie

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Bei der Bluterkrankung Thalassämie hilft aktuell nur eine Stammzelltransplantation. Doch das könnte sich bald ändern.

Blick auf das Crispr/Cas9-Verfahren. Archivbild
Blick auf das Crispr/Cas9-Verfahren. Archivbild
Quelle: Gregor Fischer/dpa

In Regensburg hat eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt. Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 therapiert worden und weise seit neun Monaten "normale Blutwerte" auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg mit. Zuvor war sie auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen.

Patienten, die an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden - wenn es einen passenden Spender gibt.

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