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Erste Tests mit CRISPR/Cas - Das Spiel mit den Genen

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Gene ausschalten, reparieren oder ersetzen: Mit der als Genschere bezeichneten Methode CRISPR/Cas sind solche Eingriffe möglich geworden. Bei Forschern herrscht Goldgräberstimmung.

Mikrobiologie: CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)
Quelle: dpa

Der 16-jährigen Fatima tut es immer noch ein wenig weh, wenn die Nadel in die Vene ihrer Armbeuge dringt. Obwohl sie in ihrem Leben schon rund 400 mal diese Prozedur über sich ergehen lassen musste; so richtig gewöhnt hat sie sich an die Transfusionen bis heute nicht. Fatima hat Beta-Thalassämie, eine Blutkrankheit, die man umgangssprachlich auch als Blutarmut bezeichnet.

Bei Beta-Thalassämie funktioniert der rote Blutfarbstoff (Hämoglobin), der den Sauerstoff im Körper transportiert, nicht richtig. Unbehandelt führt diese Krankheit schon in früher Kindheit zum Tod. Die klassische Behandlung mit Bluttransfusionen hilft zunächst, hat aber auf Dauer erhebliche Nebenwirkungen, weil der Körper durch das zugeführte Blut zu viel Eisen erhält, das schließlich verschiedene Organe schädigt. Und auch die heilende Therapie durch Stammzelltransplantation hat Risiken und ist aus krankheitsspezifischen Gründen nicht bei jedem Patienten möglich.

Weltweit einer der ersten Therapieversuche beim Menschen

Im Regensburger Universitätsklinikum geht man jetzt andere Wege. Professor Selim Corbacioglu, Leiter der Kinderklinik für Krebs- und Bluterkrankungen, ist weltweit einer der ersten, der in einer sogenannten klinischen Studie den therapeutischen Einsatz der Genschere, genauer gesagt von CRISPR/Cas verantwortet. Im Kampf gegen Beta-Thalassämie wenden Corbacioglu und seine Kollegen dabei einen Trick an, der so nur mit CRISPR/Cas möglich ist: "Man versucht nicht, das defekte Gen zu reparieren, sondern man umgeht das Ganze, indem man jetzt die Produktion eines früheren Hämoglobins wieder reaktiviert", erklärt der Mediziner. Das funktioniert, indem die Genschere einfach eine Art "Sperre" in den blutbildenden Zellen des kranken Patienten "wegschneidet" und damit das sogenannte fetale Hämoglobin die Aufgabe des kranken Erwachsenen-Hämoglobin übernehmen kann.

Wir haben gerade mal ein, zwei Patienten weltweit behandelt. Die Methode ist sehr neu, das heißt also, versteckte spät auftretende Komplikationen können wir heute noch nicht abschätzen.
Selim Corbacioglu, Leiter der Kinderklinik für Krebs- und Bluterkrankungen

Für Fatima wäre diese CRISPR-Therapie eine Chance, denn eine Stammzelltransplantation kommt für sie aus medizinischen Gründen kaum in Frage. Heilung kann also nur die neue Therapie mit CRISPR/Cas versprechen. Wenn die Studie demnächst vielleicht auch für jüngere Patienten geöffnet wird, will Professor Corbacioglu auch Fatima anbieten, bei dieser Studie mitzumachen. Aber allzu große Euphorie muss er bremsen: "Wir haben gerade mal ein, zwei Patienten weltweit behandelt. Die Methode ist sehr neu, das heißt also, versteckte spät auftretende Komplikationen können wir heute noch nicht abschätzen."

Goldgräberstimmung am Kendall Square

Deutlich offensiver klingen die Prognosen zu CRISPR/Cas und dessen heilenden Einsatz beim Menschen im kleinen Stadtteil Kendall Square in Cambridge, nahe Boston. Hier tummeln sich Dutzende von Biotech-Startups und die meisten von ihnen setzen ganz auf CRISPR/Cas.

In der Firma "Intellia Therapeutics" arbeitet Doktor Birgit Schultes daran, Immunzellen - sogenannte T-Zellen - mit CRISPR/Cas so zu verändern, dass sie Krebstumore attackieren können. Veränderte T-Zellen sind für viele Wissenschaftler augenblicklich der Schlüssel, Krebs zu bekämpfen, manche sagen: zu besiegen. "Das Besondere ist, dass man halt das etwas nun heilen kann, was früh überhaupt nicht möglich war. Man kann nun genau an der Ursache dieser Krankheit ansetzen und das ist im Grunde dann auch eine Therapie, die man nur einmal machen muss."

Diesen Traum hegt nicht nur die Wissenschaftlerin Schultes. Überall am Kendall Square arbeiten derzeit viele Dutzend Wissenschaftler mit Hochdruck daran, ihn Wirklichkeit werden zu lassen. In dem kleinen Viertel, nahe dem weltberühmten MIT, gibt es geradezu ein "Race to CRISPR“ - eine Art Wettrennen, wer zuerst Gentherapien mit CRISPR/Cas auf den Markt bringen kann. Denn diese Therapien versprechen nicht nur wissenschaftlichen Ruhm, sondern auch zukünftige Milliardengewinne. Besonders, wenn es um die großen Volkskrankheiten Krebs, Herz-Kreislauferkrankungen oder etwa Alzheimer geht.

Der Traum vom heilbaren Krebs

Für Schultes geht es aber augenblicklich erstmal darum, die CRISPR-T-Zellen-Therapie für eine klinische Studie zugelassen zu bekommen. Noch müssen CRISPR-Wirkmengen und -zusammensetzungen in Tierversuchen optimiert werden. Aber nächstes Jahr, so hoffen alle hier bei Intellia, wird die Therapie klinisch erprobt werden. Für Schultes ist das aber ein Zwischenschritt zum eigentlichen Ziel: "Ich denke mal, dass man so in zehn Jahren eine ganz spezielle, individuelle Therapie für Patienten entwerfen kann und wirklich jeden behandeln kann."

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