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Gentherapie-Verlosung gestartet

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Institut gibt grünes Licht - Gentherapie-Verlosung gestartet

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Es ist eine ungewöhnliche Aktion: Das Pharmaunternehmen Novartis verlost eine Gentherapie. Dadurch bekommen auch todkranke Kinder in Deutschland eine Chance.

Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis hat die Verlosung einer Behandlung mit Zolgensma für 100 Kinder gestartet. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit rund zwei Millionen Euro für eine Dosis.

Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden, die Muskelschwund verursacht und in schweren Fällen unbehandelt zum Tod führen kann. Das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel ist dafür zuständig, solche Ausnahmeregeln zu genehmigen.

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